Terapie geniche in vivo e ex vivo

Di Federico Fabrizio

Apriamo una breve finestra sulle terapie geniche in vivo e ex vivo e sulle loro modalità di trattamento (come mostrato nella slide allegata).

Alcune procedure di terapia genica hanno luogo in vivo: il trasferimento dei costrutti terapeutici viene effettuato in situ all’interno del paziente. Spesso il costrutto terapeutico è iniettato direttamente in un organo (come muscolo, occhio o cervello).

In alcuni casi può essere introdotto indirettamente in cellule bersaglio, ad esempio geni importanti per la vista sono stati trasferiti con successo negli occhi di pazienti con perdita della vista ereditaria con risultati molto buoni.

Il successo della terapia genica in vivo dipende strettamente dall’efficienza generale del trasferimento genico e, dove adeguato, dall’espressione nel tessuto corretto poiché non c’è modo di selezionare e amplificare le cellule che hanno preso e (talvolta) espresso il costrutto genetico.

La terapia genica ex vivo, invece, consiste nella rimozione delle cellule da un paziente, nella loro coltura e modificazione genetica in vitro e nel successivo reimpianto delle cellule opportunamente modificate nel paziente. Poiché le cellule del paziente sono modificate geneticamente in laboratorio, hanno l’enorme vantaggio che possono essere analizzate a lungo per identificare quelle in cui la modificazione genetica prevista ha avuto successo. Le cellule modificate correttamente possono essere poi amplificate in coltura e reimpiantate nel paziente.

Nella pratica, la terapia genica ex vivo è stata destinata ad alcune malattie, soprattutto quelle del sangue, ma anche ad alcune malattie da accumulo, nelle quali le cellule geneticamente modificate sono cellule del midollo osseo che sono state estratte dal paziente e successivamente trattate in modo da arricchirle di cellule staminali ematopoietiche.

Per ulteriori approfondimenti, consiglio i seguenti link:

https://www.jyi.org/…/evaluation-of-the-clinical-success-of…

https://dx.doi.org/10.1007/s002800051105

http://www.biologydiscussion.com/gene/therapy/

http://www.genetherapynet.com/types-of-gene-therapy.html

Grazie del vostro tempo.

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